甲状腺囊肿髓样癌的患者,假如基因检查有RET基因突变,或是非常幸运的,因为有获准的靶向药物可以用,并且不仅一种,除开卡博替尼,凡德他尼的临床医学效果也是不错。甲状腺囊肿髓样癌是甲状腺癌归类中独特的一型(事实上并不是甲状腺癌),是源于甲状腺滤泡旁体细胞(C体细胞)的肿瘤。它仅占甲状腺瘤一小部分(仅占3-12%),其病发、诊断治疗都颇具优点。该病患病率占甲状腺癌的5%~10%,有大家族选择性,病历很长,中等水平水平恶变,病发原因是RET原癌基因基因突变。国外FDA于2011年4月6日,准许凡德他尼医治并没有手术治疗资格和病症已经生长发育或造成病症末期(迁移)髓样甲状腺癌成年人患者。凡德他尼是髓样甲状腺癌准许的第一个药品,由美国阿斯利康制药工厂生产。
凡德他尼安全性和实效性由一项列入331例末期甲状腺囊肿髓样癌患者的单一、任意全球性临床研究所确认。列入的患者被分派接纳凡德他尼或安慰剂效应(糖丸)医治。与安慰剂组对比,凡德他尼组病况无进度生存期显著增加,2组的病况无进度生存期中位值分别是16.4个月和超出22.6月。还要很长时间才能知道凡德他尼组病况无进度生存期中位值准确标值和判断这种情况总体生存期是不是会生于安慰剂组。
对于目前患者而言,凡德他尼是可望不可及的,因为中国现在还没有发售凡德他尼。想要买凡德他尼的患者只能选海外版本,除开欧洲国家的凡德他尼外,印度的仿造版凡德他尼已经面世,是目前市面上性价比之王,患者能通过中国更专业的海外医疗服务组织获得。