2011年11月美国食品和药物管理局(FDA)准许鲁索替尼用以治疗骨髓纤维化(MF)患者。原发骨髓纤维化症(PMF)是一种干细胞复制性骨髓增殖病症(MPD),骨髓纤维化(MF)通称髓纤。也是一种非常罕见的疾病。并且病因不清。最典型的临床症状为幼血细胞及幼中性粒细胞性贫血,且有比较多的滴泪状血细胞,骨髓穿刺经常出现干抽,脾常显著肿胀,并且具有一定程度的骨质硬化。
吉利德momelotinib药品III期临床研究SIMPLIFY-1的数据显示,这一JAK缓聚剂不劣于Jakafi(鲁索替尼,ruxolitinib)。SIMPLIFY-1较为了上述2种药品治疗之前没有受到治疗的骨髓疾病骨髓纤维化患者的功效。大概有17%的接纳momelotinib治疗的患者、及其29%的接纳Jakafi治疗的患者,对治疗有回应(回应界定为肝脏容积降低35%或者更多)。但是,吉利德的药物在包含总病症评分的主次终点站层面,功效比不上Incyte的药品。
鲁索替尼(jakavi)是一类十分可靠的治疗原发骨髓纤维化(PMF)的药物,97.3%的患者可以实现脾脏大小的收缩,且大概一半的患者肝脏变小容量达35%之上。3年临床实验说明,这种JAK2缓聚剂不仅可以明显改进患者的生活品质,并且与最好治疗对比,运用鲁可替尼能降低约56%的死亡风险性。 另一方面,对于鲁可替尼治疗骨髓纤维化是否能减缓病症初期进度、以实现逆转的探讨,一项并未发布的rethink研究发现,鲁可替尼好像能够减缓疾病进展,并改进骨髓纤维化水平。