鲁可替尼治疗骨髓纤维化效果如何？

2023-04-21

鲁可替尼治疗骨髓纤维化效果怎么样？一项临床实验点评鲁可替尼治疗骨髓纤维化效果。

鲁可替尼 Jakavi（ruxolitinib）于2012年8月获欧盟委员会准许，用以治疗初级或高风险骨髓纤维化，包含原发骨髓纤维化，病理性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发血小板增多症后骨髓纤维化。

鲁可替尼治疗骨髓纤维化效果怎么样？一项临床实验点评鲁可替尼治疗骨髓纤维化效果。

研究思路：一共有20例骨髓纤维化病人列入科学研究，男11例，女9例，负相关年纪57（49-75）岁。在其中PMF17例，Post-PV MF2例，Post-ET MF1例，均合乎2016WHO诊断标准，10例接纳鲁可替尼治疗，10例接纳最好可行治疗。关键研究终点为随访大半年时MPN病症评估表总症状得分（MPN-SAF-TSS）减少≥50%的病人占比，及其观查随访期内病人肝脏变小状况，随访服药后的不良反应产生等情况。

结论：截止到随访完毕，鲁可替尼组有8例（80%）病人MPN总病症得分减少≥50%，生活品质靠前提升，最好可行治疗组里有2例（20%），差别有统计学意义（P=0.023）。鲁可替尼组身体素质性病症转好的几率是最佳可行治疗队的24.344倍（P=0.025，OR=24.344）。随访大半年时，鲁可替尼组病人的脾肋下长短靠前均值减少7.9±5.15cm。骨髓纤维化的临床症状为：脾脏肿大、骨髓纤维化有关临床症状和严重贫血/红细胞出现异常。大部分发病迟缓，初期可没有任何病症，之后慢慢发生疲倦、出冷汗、发慌、惨白、胸闷气短等孱弱病症及腹疼、腹块、骨疼、黄疽等。

鲁可替尼的说明书

鲁可替尼中文的说明书

鲁可替尼治疗期间要注意什么呢？

骨髓纤维化是骨髓被瘢痕组织替换，导致血细胞在肝脏和脾脏生成，该病的特征是脾肿大、贫血、白细胞和血小板减少，以及骨髓纤维化的相关症状，包括乏力、腹部不适、肋骨下疼痛、肌肉骨骼疼痛、瘙痒和盗汗。美国食品与药物管理局批准鲁可替尼(ruxolitinib)专门用于治疗骨髓纤维化。2017年3月10日，鲁可替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状，也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。

鲁可替尼治疗骨髓纤维化的疗效怎么样？

骨髓纤维化是一种造血干细胞发现异常而导致的疾病，往往骨髓纤维化这种疾病在病情的早期症状不是特别明显，当症状出现后由于很容易被人们误认为是其他疾病，因而耽误了骨髓纤维化的治疗。不过好在目前我们有鲁可替尼这款药物可以用于治疗我们的骨髓纤维化，是国内患者最常使用的，那鲁可替尼治疗骨髓纤维化的疗效怎么样？

鲁可替尼可治疗什么病症？

鲁可替尼是一种口服的Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂。鲁索替尼于2011年11月获美国FDA批准成为首个治疗骨髓纤维化的药物，用于治疗中危和高危骨纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。

鲁可替尼有仿制药吗？

鲁可替尼是由瑞士诺华研发生产出来的抗癌药，是一种激酶抑制剂适用于治疗中危或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。鲁索替尼与轻度或中度CYP3A4抑制剂同时用药时，无需进行剂量调整；与强CYP3A4抑制剂同时用药时，需减少剂量，并严密监视，根据药物的安全性和有效性进行剂量调整。当鲁可替尼与CYP3A4诱导剂共同给药时建议无需剂量调整。应密切监视，根据药物的安全性和有效性进行剂量调整。临床研究结果显示骨髓纤维化患者使用鲁可替尼治疗32个月后，总生存率达69%。长期治疗可以使肿大的脾脏缩小，且可减轻与PMF相关的临床症状。