普纳替尼由美国阿瑞雅德药业公司(ARIAD)生产制造,2012年2月获美国食品药品安全管理处(FDA) 许可通过迅速审核发售市场销售,可以治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药性或不能承受的病发期、加快期或急变期漫性粒细胞白血病(CML)及洛杉矶性染色体呈阳性(Ph )的急性淋巴细胞败血症(ALL)。
败血症是啥?败血症主要是因为干细胞、前体细胞出现异常造成的恶性的复制性的疾病,它可能是由于恶变复制性细胞增殖,导致细胞的增殖无法控制、细胞凋亡的受抑,及其正常造血细胞的生长遭受抑止。败血症早期主要表现,发生严重贫血,患者有困乏、心慌气短,主题活动之后发生发慌病症,发生呼吸系统的传染,有一些患者能够发生牙床的肿疼,并且伴随全身上下淋巴结节的肿胀,及其肚胀、干瘪瘪的肿胀造成的肚子胀,及其出现血尿,大便有血。比较严重出血症状,能够发生脑出血,病人还可以发生有头疼、抽动、恶心想吐、恶心呕吐,肢体活动的阻碍,很严重的能够危机生命。
普纳替尼临床研究PACE实验中评估了普纳替尼在CML和洛杉矶性染色体呈阳性ALL患者中对达沙替尼(Sprycel)或克劳迪亚替尼(Tasigna)抗药性或不耐受或T315I突变的功效和安全。实验列入共449名受到过2到3次TKI医治CP-CM的病人用开始使用量为45mg / d的普纳替尼医治;在均值56.8个月随诊期内,267例患者中,有60%(n=159)做到关键细胞遗传学减轻(MCyR)。54%(n=144)的病人做到彻底细胞遗传学减轻。40%(n=108)的病人做到关键分子学减轻(MMR),24%(n=64)做到分子学减轻。在负相关随诊期内,12个月估计有82%的病人做到MCyR,5年里做到MMR的病人估计有59%不断减轻。