帕纳替尼Ponaxen被美国食品药品安全管理处(FDA) 容许通过迅速审核发售市场销售,医治对酪氨酸激酶抑制药耐药性或不能承受的病发期、加快期或急变期漫性粒细胞白血病(CML)及洛杉矶性染色体呈阳性(Ph ) 的急性淋巴细胞白血 病(ALL)。败血症是一类干细胞恶变复制病症,复制性白血病细胞因繁殖无法控制、分裂阻碍、细胞凋亡遇阻等制度在脊髓和其它造血组织中很多繁殖积累,并浸害到其他非造血功能组织和器官,并且抑止正常的造血机能。
帕纳替尼Ponaxen的不良反应多发率,美国,欧盟国家,日本对临床医学所使用的安全警示标识,与此同时根据中国种族的非特异,中后期帕纳替尼Ponaxen倘若进到中国销售市场,用于中国患者进行全面的群体临床评价科学研究,评定中国患者应用帕纳替尼Ponaxen的获益-风险性关联,保证中国患者用帕纳替尼Ponaxen药物安全性。
PACE实验中评估ponatinib在CML和洛杉矶性染色体呈阳性ALL患者上对达沙替尼(Sprycel)或克劳迪亚替尼(Tasigna)抗药性或不耐受或T315I突变的功效和安全,共449名受到过2到3次TKI医治CP-CM的患者用开始使用量为45mg / d的帕纳替尼Ponaxen医治。估93%的患者以前受到过二种或者更多种多样核准的酪氨酸激酶缓聚剂,56%的患者得到了三种或者更多种多样核准的酪氨酸激酶缓聚剂,ponatinib为这一群体带来了持续不断的、有临床表现的减轻。帕纳替尼Ponaxen是一种新式激酶抑制剂,结构类型与伊马替尼十分相似。
体外检测发觉,帕纳替尼Ponaxen可抑制SRC和ABL等几种蛋白激酶,根据细胞基因突变筛选研究表明,当帕纳替尼Ponaxen做到药学有效浓度水准时,可抑制全部BCR-ABL基因突变(是CML的使动和关键要素)的亚克隆生长发育。