国外药品监督管理局(FDA)准许Ponaxen适用为治疗对以往酪氨酸激酶缓聚剂治疗耐药或不能承受的是漫性相,加快相,或母细胞相漫性粒性败血症(CML)成年人患者或者对以往酪氨酸激酶缓聚剂治疗耐药或不能承受的Philadelphia性染色体呈阳性急性淋巴母细胞败血症(Ph ALL)。这一适用范围是依据反映率。
2012年12月14日,国外药品监督管理局(FDA)准许Ponaxen适用为治疗对以往酪氨酸激酶缓聚剂治疗耐药或不能承受的是漫性相,加快相,或母细胞相漫性粒性败血症(CML)成年人患者或者对以往酪氨酸激酶缓聚剂治疗耐药或不能承受的Philadelphia性染色体呈阳性急性淋巴母细胞败血症(Ph ALL)。这一适用范围是依据反映率。没用Ponaxen的实验证实改进病因学病症或增加存活。
临床研究列入267例患者中,有60%(n=159)做到关键细胞遗传学减轻(MCyR)。54%(n=144)的患者做到彻底细胞遗传学减轻。40%(n=108)的患者做到关键分子学减轻(MMR),24%(n=64)做到分子学减轻。Ponaxen 在均值56.8月随诊期内。在负相关随诊期内,12月可能有82%的患者做到MCyR,5年里做到MMR的患者可能有59%不断减轻。当用以一线治疗时,Ponaxen可能清除现阶段用规范治疗观察到的最后治疗不成功的患者的10%。
患者服用Ponaxen一段时间后,患者脊髓里的白血病细胞比例无明显下降,或者一时降低,但短期内休疗后很快又提高至放化疗前水平,这样的事情就可以视作耐药。有关数据显示,Ponaxen的抗压是一般为6一12月,但是根据患者本身及病症轻和重不一样,耐药时长也会有所不同。
Ponaxen可以通过占有BCR/ABL蛋白结合ATP的结构域,抑止该酶的活性,患者服用Ponaxen耐药后,要进行abl1蛋白激酶基因突变检验,如患者发生在其中基因突变,必须对症治疗治疗,若出现V299L,T315A,F317L/V/I/C的患者,能够服用尼洛替尼治疗;发生Y253H,E255K/V,F359V/C/I 的患者,能够服用达沙替尼治疗。