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达拉非尼是一款葛兰素企业设计研发的治疗方法黑素瘤的癌症药物,但也可用作甲状腺癌。甲状腺癌依据病理学能够归类为分化型和未分化型。分化型甲状腺癌又能够归类为乳头状瘤甲状腺癌(papillary thyroid carcinoma,PTC)和滤泡状甲状腺癌(follictalar thyroid carcinoma,FTC),前面一种占所有甲状腺癌的75%,后面一种占16%。

甲状腺囊肿未分化癌(又被称为间转性癌或肉瘤样癌)是甲状腺癌中恶性程度最高一种,患病率仅占所有甲状腺癌的10-15%,前期就可以产生侵润和迁移,恶性程度高,预后差。甲状腺髓样癌事实上并不是甲状腺癌,它来自代谢甲状旁腺素的甲状腺滤泡旁细胞(又被称为C细胞),是神经内分泌细胞,和甲状腺滤泡细胞不相干。1959年由Hazand等最先明确提出作为一个单独临床病理种类,它仅占甲状腺瘤一小部分(仅占3-12%),其病发、诊断治疗都颇具优点。

BRF117019 (NCT02034110)是一项9个序列、多中心、非任意、对外开放标签的实验。实验对象为BRAF V600E突变的少见癌症病人,包含局部晚期、不能割除或肿瘤转移甲状腺囊肿未分化癌,且没有标准化的部分治疗方式的病人。实验结果显示,病人的ORR为61%,CR为4%,PR为57%,DOR≥6个月的病人比例是64%。

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