鲁可替尼治疗骨髓纤维化的疗效怎么样？

2022-10-15

鲁可替尼治疗骨髓纤维化的功效好不好：鲁可替尼治疗第72周时，已经有77.6%的患者肝脏视诊长短较基准线变小≥50%，在其中34例（21%）患者脾脏肿大得到放任不管。

骨髓纤维化是一种干细胞出现异常而造成的病症，通常骨髓纤维化这个疾病在患者的病情初期症状并不是非常明显，当病症出现的时候因为非常容易被大家误认为是某些疾病，因此耽搁了骨髓纤维化的治疗。但好在我们目前有鲁可替尼这一款药品可用作治疗他们的骨髓纤维化，作为国内患者最经常所使用的，那鲁可替尼治疗骨髓纤维化的功效如何？

JUMP科学研究要在鲁可替尼非上市国家开展的一项Ⅲb期扩张治疗科学研究，致力于评定鲁索替尼对骨髓纤维化（MF）患者的功效和安全。科学研究纳入了来源于25个国家的>2200例患者入组。科学研究数据显示，于第24周时，64%（88/138）的患者肝脏视诊长短较基准线变小≥50%，20%（27/138）患者变小25%~50%；第48周时发生肝脏缩小的患者占比与此类似，分别是61%和21%。

现阶段JUMP实验中纳入了163例IPSS中危-1同时可扪及肝脏（左肋下>5cm）的MF患者，鲁索替尼的原始使用量分别是5 mg BID（PLT≥ 50~ < 100×109/L）、15 mg BID （PLT 100 ~ 200×109/L）和20 mg BID（PLT> 200×109/L），并且在治疗环节中开展滴定管调节。Kaplan-Meier分析表明，至第48周和第60周时，分别为91% 的患者能维持肝脏视诊长短较基准线变小≥50%这一功效反映，来达到这一功效反应的负相关时间4.7周。

至鲁可替尼治疗第72周时，已经有77.6%的患者肝脏视诊长短较基准线变小≥50%，在其中34例（21%）患者脾脏肿大得到放任不管。早就在治疗4周时，病症得分（FACT-Lym TS）已显现出大大提高，并维持到48周时。鲁索替尼最常见3/4级血液学副作用为严重贫血（24.5%，1例断药）、血小板减少症（11%，3例断药）及其粒细胞减少（3.1%）。除乏力（2.5%）外，别的3/4级非血液学副作用发病率均比较低。

鲁可替尼治疗骨髓纤维化效果如何？

鲁可替尼 Jakavi（ruxolitinib）于2012年8月获欧盟批准，用于治疗中级或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。

鲁可替尼的说明书

鲁可替尼中文的说明书

鲁可替尼治疗期间要注意什么呢？

骨髓纤维化是骨髓被瘢痕组织替换，导致血细胞在肝脏和脾脏生成，该病的特征是脾肿大、贫血、白细胞和血小板减少，以及骨髓纤维化的相关症状，包括乏力、腹部不适、肋骨下疼痛、肌肉骨骼疼痛、瘙痒和盗汗。美国食品与药物管理局批准鲁可替尼(ruxolitinib)专门用于治疗骨髓纤维化。2017年3月10日，鲁可替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状，也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。

鲁可替尼可治疗什么病症？

鲁可替尼是一种口服的Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂。鲁索替尼于2011年11月获美国FDA批准成为首个治疗骨髓纤维化的药物，用于治疗中危和高危骨纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。

鲁可替尼有仿制药吗？

鲁可替尼是由瑞士诺华研发生产出来的抗癌药，是一种激酶抑制剂适用于治疗中危或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。鲁索替尼与轻度或中度CYP3A4抑制剂同时用药时，无需进行剂量调整；与强CYP3A4抑制剂同时用药时，需减少剂量，并严密监视，根据药物的安全性和有效性进行剂量调整。当鲁可替尼与CYP3A4诱导剂共同给药时建议无需剂量调整。应密切监视，根据药物的安全性和有效性进行剂量调整。临床研究结果显示骨髓纤维化患者使用鲁可替尼治疗32个月后，总生存率达69%。长期治疗可以使肿大的脾脏缩小，且可减轻与PMF相关的临床症状。