鲁可替尼是一种内服的Janus蛋白激酶1和Janus激酶2(JAK1/JAK2)缓聚剂。鲁索替尼于2011年11月获国外FDA批准变成第一个治疗骨髓纤维化的药物,用以治疗中危和高风险骨肝纤维化,包含原发骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发血小板增多症后骨髓纤维化病人。
2014年12月,FDA进一步批准鲁可替尼用以对羟基脲(hydroxyurea)反映不够或不耐受的真性红细胞增多症(PV,通称“真红”)的治疗,该药是FDA批准的第一个治疗“真红”的药物。在欧盟国家,鲁可替尼各自于2012年8月和2015年3月获准骨肝纤维化和“真红”适用范围,该药也是欧洲批准的第一个骨肝纤维化和第一个“真红”治疗药品。
鲁可替尼在2016年也获得国外FDA批准用以治疗亚急性移植物抗宿主病,移植物抗宿主病主要是因为移植物的抗寄主反映所引起的一种免疫系统疾病,主要是因为试管移植后自体供者移植物里的T淋巴细胞,承受者发动的一系列“细胞因子风暴”刺激性,大大的提升了对其接受者抗原体的免疫反应,以接受者靶细胞为宗旨启动细胞毒进攻,在其中肌肤、肝及肠胃是最主要的靶总体目标。
鲁可替尼在2017年3月10日得到我国CFDA批准用以中危或高风险的原发骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发性的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发血小板增多症继发性的骨髓纤维化(PET-MF),治疗病因学脾脏肿大或病因学病症,是现阶段全世界唯一获准用以治疗骨髓纤维化的药物。
鲁可替尼最常见的血液学副作用(发病率 > 20%)是血小板总数降低和严重贫血。最常见的非血液学副作用(发病率 >10%) 是淤点, 晕眩和头疼。基本上都是轻度和轻中度副作用,有些患者在医生指导下解决恰当,减轻不良反应对病人带来的痛苦,也许会有不一样的结果。因为每一个人的身体素质和患者的病情不一样,可能也会有一些肝功能里的损害。