情况:Bruton酪氨酸激酶 (BTK)靶向治疗治疗可显着提升漫性淋巴细胞败血症或小淋巴细胞败血症(CLL/SLL)患者的整体存活期。Acalabrutinib是一种内服的高可选择性BTK缓聚剂,因其可选择性,促使可一日服食2次。
方式:在本1b/2期科学研究中, 134位反复性/不易治CL或SLL患者 (中位年纪66岁[范畴 42-85];中位以往治疗, 2次 [范畴 1-13])选用acalabrutinib(100 mg/日)中位治疗41个月 (范畴 0.2-58).
結果:BTK占用量平稳的患者率(中位值)达到97%. 最普遍的不良反应(AEs)为轻-轻中度的拉肚子 (52%)和头疼 (51%). 3级及之上的AEs (常见于≥5% 患者)有单核细胞降低(14%)、 肺部感染(11%)、血压高(7%)、缺铁性贫血 (7%)和拉肚子(5%). 冠心病和内出血AEs (全部级别) 的发病率各自为7%和5%. 绝大多数患者(56%)仍在治疗中;停止治疗的关键缘故是现病史进度(21%)和AEs (11%). acalabrutinib的整体缓解率(包含一部分缓解伴淋巴细胞增加)为94%;不管基因特点 (del(11)(q22.3)、del(17)(p13.1)、繁杂异倍体或人免疫球蛋白重链基因突变)怎样,缓解状况类似. 缓解和无进度存活期(PFS)的中位延迟时间均未做到。预估45个月PFS为62% (95% CI, 51%-71%). 在发作时,BTK基因突变常见于6/9(67%) 患者。
结果:本科学研究展现了
acalabrutinib的长期性安全系数、实效性和缓解延迟时间,适用进一步在未治疗过的CLL/SLL患者中评定
acalabrutinib的功效和安全系数。